血研所邱录贵：2023年或有多款CAR-T产品上市

　　中新经纬5月29日电 (王玉玲 林琬斯)近年来，继小分子、大分子靶向疗法之后，新一代精准疗法，细胞和基因疗法(CGT)引起业界广泛关注。

　　近日，第七届高瓴HCare全球健康产业峰会在北京召开。在细胞与基因治疗前沿论坛上，中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)淋巴瘤诊疗中心主任邱录贵对多发性骨髓瘤领域的CAR-T产品现状进行了分析。

　　中国首款靶向BCMA的CAR-T“呼之欲出”？

　　邱录贵介绍道，多发性骨髓瘤是血液系统最常见的恶性肿瘤之一，位居中国血液肿瘤发病率的第二位。中国多发性骨髓瘤的发病率约为万分之二，患病人群规模约已超过10万人。

　　在过去二十年间，多发性骨髓瘤的治疗进展十分迅速，从免疫抑制剂、蛋白酶体抑制剂逐渐演变到现在的免疫治疗时代，其中就包括T细胞介导治疗，包括CAR-T和双靶点抗体。“总体来说，新药的出现，尤其是近几十年来，细胞免疫治疗和ADC药物的出现，为治愈多发性骨髓瘤提供了新的机会。”邱录贵说道。

　　公开资料显示，CAR-T全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，即从患者身上提取出T细胞后，在体外利用基因工程技术，将之改造成CAR-T细胞，经过扩增后再回输至人体，识别并击杀自身的肿瘤细胞。

　　就多发性骨髓瘤领域的CAR-T细胞治疗而言，邱录贵介绍道，BCMA是多发性骨髓瘤新药研发的热门靶点。目前，在国际上，已有两款BCMA CAR-T治疗产品上市。

　　此前，百时美施贵宝和蓝鸟生物联合开发的Abecma已被美国食品药品监督管理局批准上市。此外，传奇生物开发的西达基奥仑赛也于美国上市，用于治疗既往接受过至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

　　邱录贵称，由南京驯鹿公司开发的BCMA CAR-T产品伊基仑赛注射液，已经临近上市。

　　公开资料显示，伊基仑赛注射液于2019年9月获得临床默示许可；2021年12月正式递交Pre-NDA；2022年6月2日，伊基仑赛注射液上市申请获国家药品监督管理局正式受理。

　　此外，就有希望近期上市的CAR-T产品而言，邱录贵提到，一款全人抗BCMA自体CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液也已申报上市。

　　中新经纬查阅公开资料发现，该产品由科济药业自主研发，此前已公布关键II期临床数据。

　　2022年10月，国家药监局已受理泽沃基奥仑赛注射液新药上市申请(NDA)，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。国联证券此前发布研报称，该产品已提交上市申请，在疗效上与传奇生物的BCMA CAR-T产品相当(非头对头)，且未观察到3级及以上神经毒性或帕金森症状，预计有望于2023年获批。

　　此外，公开资料显示，2023年1月12日，传奇生物的西达基奥仑赛拟纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

　　以此来看，中国已有3款BCMA CAR-T产品提交上市，分别列属于南京驯鹿、科济药业和传奇生物。中银证券分析称，产能成本因素将成为关键因素。根据已经上市的药明巨诺的倍诺达来看，产品的产能提高和成本控制将成为CAR-T产品放量的重要因素，其中最重要的包括慢病毒载体以及磁珠等重要物料。同时，中国关于细胞治疗的法规不断完整，新的惠民保及商保政策正在逐步完善对CAR-T治疗的覆盖，在中国医保不能覆盖的情况下，一定程度上解决支付能力问题。

　　CAR-T研发中国与美国齐头并进

　　对于多发性骨髓瘤领域CAR-T的研发情况，邱录贵表示，总体来看，CAR-T在中国的研发跟美国态势上齐头并进。中国CAR-T从临床研究的数量、临床研究文章的发表上都十分迅速。

　　从药物上市的角度，中国目前有两款靶向CD19的CAR-T产品(编者注：分别为药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液和复星凯特的阿基仑赛注射液)。“此外，CNCT19细胞注射液目前已经完成了关键性注册临床试验，用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病，该产品也预计将于近期获批上市。”

　　中新经纬注意到，根据中国医学科学院血液病医院官网，该产品由合源生物科技(天津)有限公司开发，于2020年12月获得CDE批准正式纳入“突破性治疗药物”。2022年1月，CNCT19获得美国食品药品监督管理局孤儿药(罕见病用药)资格认定。公开资料显示，目前针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症，在全球范围内尚未有CAR-T产品获批。

　　除了BCMA靶点，邱录贵表示，GPRC5D靶点是一个非常有前景的治疗靶点，值得关注。

　　“总体来看中国在多发性骨髓瘤治疗领域的药物可及性的确越来越高，跟国际欧美国家的差距正在缩小，从原来药物可及性相差5—10年，现在相差2—3年，最多不超过5年。”邱录贵说道。

　　公开资料显示，当前，全球已有8款CAR-T细胞治疗产品获批上市。目前，FDA已批准6款CAR-T疗法上市，分别是诺华的Kymriah、吉利德的Tecartus、吉利德与Kite的Yescarta、百时美施贵宝的Breyanzi、百时美施贵宝和蓝鸟生物的Abecma，还有传奇生物的Carvykti。(更多报道线索，请联系本文作者王玉玲：wangyuling@chinanews.com.cn)(中新经纬APP)

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责任编辑：罗琨 李中元