为什么进口药比国产药贵二十倍(为什么进口药价格高昂)

短短一个月，“天价药王”的纪录就再次刷新。

美国蓝鸟生物(Bluebird Bio)公司宣布，他们公司又一款基因疗法Skysona被美国FDA正式批准上市，据悉，Skysona基因疗法的定价高达300万美元，并且无效不退款。值得一提的是，该公司旗下的另一款基因疗法Zynteglo也获批上市，定价为280万美元，被称为“史上最贵药”，如今这个纪录就被“同门师兄弟”Skysona打破。

1、 2100万一针，基因疗法为何如此昂贵？

目前“史上最贵药”的前三名均由基因疗法保持，我们不禁要问，为何基因疗法如此昂贵呢？专业人士表示，一方面，基因疗法作为创新药，前期研发成本不可估量，至少为数亿美元，另一方面，这些基因疗法基本上是都针对罕见病，本身受众群体就小，要想盈利，只能提高售价。

尽管价格非常昂贵，但基因疗法有着它不可取代的优势：一次治疗，永久治愈。其独特的魅力吸引了一大批科学家前来研究，Maria Blasco就是其中之一，她就在想，为何基因疗法单单针对的是患有罕见病的少数群体，为何不能干预人人都会迈向的衰老呢？

她说干就干，2012年，Maria Blasco利用端粒酶基因疗法，显著改善了小鼠的老化特征，分别将成年小鼠和老年小鼠的寿命延长了24%和13%，虽然结果喜人，但在当时，基因疗法的人体临床几乎都是失败的，光凭这一项研究贸然进行临床，风险实在太大，Maria Blasco只好作罢。

但一位叫伊丽莎白·帕里什的人，她坚信用基因疗法来抗衰老是可行的。虽然她本人并没有任何生物、医学背景，但她却非常勇敢，带着一腔热血，瞒着家人，偷偷地坐上去哥伦比亚的飞机，在那里接受了基因治疗。

第二年，伊丽莎白宣称自己经过基因治疗后，白细胞端粒长度从6.71kb变为7.33kb，延长9%，相当于年轻了20岁。该结果立马引起了舆论热议，《麻省理工科技评论》给出了这样的评价：“这场实验要么是一场赤裸裸的医学骗局，要么将开启一个似乎不可能的新时代。”

2、700万一针，号称“逆转衰老20年”’的临床最终流产

随着多项基因疗法产品的成功上市，基因疗法靶向衰老再次被提上日程。2019年，一家名为Libella公司发起了首个逆转衰老的人体临床，号称可逆转衰老20年，和其他临床实验给志愿者辛苦费不同，这项逆转衰老的临床则反其道而行之，需要志愿者倒贴100万美元。

相比于动不动就数百万的基因疗法，科学家早已发现其他平价的抑衰方式。2013年，哈佛大学遗传学教授辛克莱在顶级期刊《Cell》上的论文显示，“爱沐茵”分子干预后，老龄哺乳动物的肌肉、皮肤、骨骼等老化特征得到明显扭转，健康期延长30%，随后东京大学等临床发现，55岁以上投服该分子，平均生理年龄逆转了25%。

根据全球最大试剂网站数据显示，当时该分子原料的价格高达22641元/克，成品更是一度飙升至150万的天价，和基因疗法价格相当。2015年时日本科学家通过技术改良，将成本降低至2万，只能是高净值人群专属。

2018年，我国首创的生物全酶技术取得巨大突破，成本大幅降低96%， “爱沐茵”均价只需千元，入驻京东平台后就一骑绝尘，成为“现象级”热销品，目前已经收获6万多条评论，其中正向反馈高达97%。

当“爱沐茵”正大红大紫的时候，靶向衰老的基因疗法却举步维艰。Libella公司的这项临床由于收费过于昂贵，原计划中的5名志愿者只招募到2人，最终以流产告终。

03 基因疗法的未未，是“飞入寻常百姓家”

许多人认为用基因疗法抗衰已经没戏了，就在今年，基因疗法靶向衰老迎来了曙光。5月，

一项发表于权威杂志《PNAS》的研究发现，每个月用鼻腔吸入的方式接受一次基因疗法，小鼠寿命可延长40%。

这项研究不仅优化了给药方式，连延寿数据也更加喜人。连发现“爱沐茵”分子的辛克莱教授都对这一结果赞不绝口，这项研究唯一美中不足之处，同时也是最大缺陷，就是缺少人体临床研究。

如果这一想法能走进现实，那我们就可以把抑衰喷雾装在口袋里，定期喷上一次，这该是多么美好啊。基因疗法无论是治疗罕见病还是靶向衰老，或多或少都存在问题。“当科技的溢价让大部分人无法承担时，它就已经失去了普惠的本质。“

基因疗法这类尖端生命科技能否能像“爱沐茵”一样，真正地“飞入寻常百家姓家”，将是我们面临的新挑战。