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历史首次!英国女孩通过“碱基编辑”基因疗法治好白血病

编辑: 发布于 2023-03-19 18:24:40 共10人阅读 分享到
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IT之家 12 月 13 日消息,据《卫报》12 月 11 日报道,英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑(bas.

IT之家 12 月 13 日消息,据《卫报》12 月 11 日报道,英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑(base-edited)治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者,这是世界首例应用这项技术的病例。

英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院称,这名女孩之前对其他疗法已无反应,但在今年 5 月接受了碱基编辑技术治疗后,现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示,她未来是否不再出现相关症状尚有待观察。

从事该项目的伦敦大学学院研究员 Waseem Qasim 称:“这是我们迄今为止最复杂的细胞工程,为其它新的治疗方法铺平了道路,最终为患病儿童带来更好的未来。”

这种创新的新疗法背后的技术问世还不到五年,研究人员最初将该技术描述为“CRISPR 2.0”,与之前的 CRISPR 基因编辑技术基本上就像剪切和粘贴不同的是,碱基编辑更具有针对性和精确性。

我们的人类基因组由 30 亿个碱基对组成,这些碱基对由字母 A、C、G 和 T 组成,碱基编辑允许对基因进行单字母编辑,而不会造成 DNA 断裂。如果说 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀,那么碱基编辑就像使用铅笔和橡皮擦 —— 改变碱基对中的单个字母来改变特定的细胞机制。

T 细胞白血病是一种因被称为 T 细胞的白细胞缺陷而导致的癌症。这些白细胞不能正常发育,并且生长太快,干扰了体内血细胞的生长。标准治疗包括骨髓移植和化疗,但在阿丽莎的病例中,这些传统治疗都未能阻止疾病的发展,她唯一的选择似乎是姑息治疗。

在过去的几年里,科学家们在癌症的基因治疗方面取得了非凡的突破。对病人的 T 细胞进行基因编辑以针对特定的癌症并不是一项特别新的技术。然而,T 细胞急性淋巴细胞白血病的挑战是,基因编辑 T 细胞来针对其它 T 细胞,往往会导致修改后的细胞破坏其它修改后的 T 细胞。

因此,新的碱基编辑技术使研究人员能够在 T 细胞上添加几个新的修饰,这些 T 细胞是由健康捐赠者提供的。碱基编辑改变了识别免疫细胞为 T 细胞的几个关键标志物。这意味着被编辑的细胞对其它 T 细胞来说基本上是看不见的。

对 T 细胞的其它碱基编辑删除了捐赠者特有的标记,将细胞变成了一种“通用”治疗。至关重要的是,这意味着该疗法可以成为一种现成的药物,提供给许多患者,与目前 T 细胞疗法缓慢和昂贵的个性化性质形成对比。

伦敦大学学院的基因疗法教授西蒙-瓦丁顿 (Simon Waddington) 说,之前的基因疗法已经取得了一些惊人的成功,但创造治疗方法的繁琐过程限制了其广泛的可行性。从患者身上采集免疫细胞,对这些特定的细胞进行基因改造,然后将它们移植回患者体内,这是一个缓慢而耗时的过程。

“在这项最新的研究中,产生了一个细胞库--一个可以用来治疗许多病人的单一细胞库,”瓦丁顿说,“这使得药用产品的可扩展性、商业可行性和标准化得以实现。”

在接受实验性碱基编辑治疗的一个月内,阿丽莎就完全摆脱了白血病的困扰。现在六个月后,阿丽莎病情仍在完全缓解中。

IT之家了解到,该初步临床试验希望在未来几年内再招募 10 名患者,这种白血病治疗只是碱基编辑技术的冰山一角。至少还有三项试验正在进行中,以测试碱基编辑治疗镰状细胞贫血症、高胆固醇和一种称为 β-地中海贫血症的血液疾病。

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